Decizie istorică a FDA. A fost aprobat primul tratament pentru Alzheimer care întârzie declinul cognitiv

Aprobarea a venit deși un comitet consultativ al FDA care a concluzionat anul trecut că nu există suficiente dovezi care să susțină eficacitatea tratamentului.

ADVERTISEMENT

Medicamentul a fost dezvoltat pentru pacienții cu insuficiență cognitivă ușoară, nu cu demență severă și intenționat să încetinească progresia bolii Alzheimer – nu doar pentru a ușura simptomele.

FDA nu mai aprobase un tratament nou pentru boala Alzheimer din 2003.

Decizie istorică a FDA. A fost aprobat primul tratament pentru Alzheimer care întârzie declinul cognitiv

FDA a aprobat aducanumab, cunoscut și sub numele de Aduhelm, folosind programul său de „aprobare accelerată”, care permite aprobarea provizorie a unui medicament pentru o boală gravă sau care pune viața în pericol, chiar dacă ar putea fi nevoie de mai multe studii asupra beneficiilor medicamentului.

“A existat o dezbatere publică considerabilă cu privire la faptul dacă Aduhelm ar trebui aprobat. Așa cum se întâmplă adesea atunci când vine vorba de interpretarea datelor științifice, comunitatea de experți a oferit perspective diferite”, a declarat dr. Patrizia Cavazzoni, director al Centrului FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor.

ADVERTISEMENT

“Până la urmă, am urmat cursul nostru obișnuit de acțiune atunci când luăm decizii de reglementare în situații în care datele nu sunt simple”, a spus ea, menționând că FDA a decis în cele din urmă să utilizeze aprobarea accelerată și “a concluzionat că beneficiile Aduhelm pentru pacienții cu boala Alzheimer a depășit riscurile terapiei.”

Sub aprobare accelerată, medicamentul aducanumab va fi în continuare studiat. Cu acest program, companiile medicamentoase sunt obligate să efectueze “studii post-aprobare” cunoscute sub numele de studii de confirmare de fază 4 pentru a verifica dacă tratamentele au beneficii clinice.

Dacă studiul de confirmare nu validează beneficiile medicamentului, atunci FDA ar putea scoate medicamentul de pe piață. “FDA va continua să monitorizeze Aduhelm pe măsură ce ajunge pe piață și, în cele din urmă, la pacienți”, a spus Cavazzoni.

ADVERTISEMENT

În noiembrie, Comitetul consultativ al FDA pentru medicamentele dedicate sistemului nervos periferic și central a fost rugat să răspundă la mai multe întrebări despre dovezile eficacității medicamentului. Raportul comitetului nu a fost unul categoric în favoarea medicamentului. Raportul a fost înaintat FDA în timpul procesului de evaluare al tratamentului.

„În toate studiile în care a fost evaluat, totuși, Aduhelm a redus în mod constant și foarte convingător nivelul plăcilor de amiloid din creier într-o manieră dependentă de doză și timp”, a spus Cavazzoni. Se așteaptă ca reducerea plăcii amiloide să ducă la o reducere a declinului clinic al bolnavilor de Alzheimer.

Medicament dedicat formelor ușoare de Alzheimer

Compania farmaceutică Biogen și partenerul său japonez Eisai au dezvoltat aducanumab, administrat prin perfuzie intravenoasă pentru a trata boala Alzheimer în faza timpurie. Medicamentul a fost dezvoltat pentru pacienții cu insuficiență cognitivă ușoară, nu cu demență severă.

Drumul Aducanumab către aprobarea FDA a fost presărat cu obstacole și controverse. În martie 2019, studiile clinice de fază 3 cu aducanumab au fost întrerupte, deoarece o analiză a oportunității a constatat că este puțin probabil ca studiile să își îndeplinească obiectivele principale la finalizare.

ADVERTISEMENT

Câteva luni mai târziu, Biogen a anunțat că o nouă analiză, care a inclus mai mulți pacienți, a arătat că cei care au primit doze mari de aducanumab au experimentat o reducere a declinului clinic într-unul dintre studii.

Compania a remarcat în documentele transmise FDA anul trecut că pacienții tratați cu doze mari de aducanumab au înregistrat o scădere clinică a sănătății cognitive cu 22% mai redusă la aproximativ 18 luni – ceea ce înseamnă că progresul bolii Alzheimer precoce a încetinit – comparativ cu cei care au primit un placebo.

Rezultatele pentru unii pacienți dintr-un alt studiu au susținut și aceste constatări.

Pentru că ar fi nevoie de ani de zile pentru a repeta un studiu, și având în vedere lipsa de terapii disponibile pentru a trata faza pre-demență, compania a luat o decizie necaracteristică – de a aplica în continuare la FDA.

ADVERTISEMENT

În iulie 2020, Biogen a finalizat depunerea dosarului la FDA. De atunci, cercetătorii, medicii și pacienții bolii Alzheimer așteptau decizia FDA.

Tratamentul cu aducanumab este unul costisitor

Biogen a anunțat luni că prețul cu amănuntul al tratamentului cu aducanumab – care necesită o perfuzie o dată la patru săptămâni – este de aproximativ 4.312 de dolari americani pe perfuzie, ceea ce face ca anual costul să fie de aproximativ 56.000 de dolari americani pentru o doză mare.

„Biogen și Eisai s-au angajat să ofere acces la Aduhelm pacienților într-un spectru de situații financiare”, a menționat compania în anunțul său. „Pentru pacienții Aduhelm calificați, asigurați comercial, programele de asistență pentru co-plată și infuzie pot reduce costurile până la 0 USD.”

ADVERTISEMENT

În luna mai, Institute for Clinical and Economic Review a lansat un proiect de raport care estimează că medicamentul ar trebui să coste între 2.560 și 8.290 USD pe an și a menționat că „dovezile sunt insuficiente pentru a concluziona că beneficiile clinice ale aducanumab depășesc daunele sale sau, într-adevăr, că reduce progresia bolii Alzheimer”.

Alte organizații, cum ar fi Asociația Alzheimer, au susținut aprobarea medicamentului. “Această aprobare este o victorie pentru persoanele care trăiesc cu Alzheimer și pentru familiile lor”, a declarat Harry Johns, președintele și CEO-ul asociației, într-o postare pe contul de Twitter al Asociației.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *